L’importanza dei Registri dei Pazienti

Gennaio 25, 2024

Aggiornamento: 19 feb 2024

I registri dei pazienti sono sistemi organizzati che utilizzano metodi osservazionali per raccogliere dati uniformi su una popolazione definita da una specifica malattia, condizione o esposizione, seguita nel tempo. I registri dei pazienti possono avere un ruolo importante nel monitorare la sicurezza dei farmaci (EMA – Agenzia Europea dei Medicinali), di una malattia o condizione, così come nel migliorare la qualità dell’assistenza sanitaria in generale, con l’obiettivo complessivo di migliorare la salute pubblica.

I registri permettono di fornire un istantanea di una popolazione specifica, attraverso la raccolta retrospettiva e prospettica di vari dati dei pazienti, tra cui: dati demografici, clinici, diagnostici e terapeutici. La raccolta dei dati è continua nel tempo e illimitata nel numero di pazienti che possono essere inclusi. Questo consente una ricostruzione precisa delle informazioni, attraverso dati significativi su un ampio campione di soggetti, con molteplici finalità e una durata generalmente non inferiore a due-tre anni.

Questi pazienti possono poi essere prontamente inseriti in studi clinici, avendo già delineato le caratteristiche tipiche della condizione o malattia di cui soffrono, soddisfacendo pienamente i criteri di inclusione dello studio, evitando abbandoni e garantendo l’efficacia della ricerca.

I dati raccolti provengono dalla routine clinica o da altri registri (Real World Data – RWD). Accanto alla maggiore flessibilità nella selezione dei pazienti e nella raccolta dei dati, questi sistemi devono includere strategie di controllo qualità dei dati inseriti.

Pertanto, le decisioni iniziali per la creazione di un registro consistono nell’identificare:

gli obiettivi;
l’area geografica di riferimento;
la struttura/modello del registro;
il sistema di raccolta e la proprietà dei dati;
la strategia di inserimento dei dati, attraverso controlli logici, alert e evitando campi di testo libero;
la strategia di monitoraggio dei dati raccolti.

La raccolta dei dati è oggi digitalizzata, tramite piattaforme intuitive e può essere accessibile anche gratuitamente per enti non profit.

Nonostante ciò, spesso si incontrano difficoltà nel garantire la copertura economica dei registri, in quanto generalmente privi di finanziamenti esterni e promossi da enti non profit. Altre criticità riguardano:

mancanza di accuratezza nella definizione delle voci;
qualità dei dati;
conformità alla normativa sulla privacy;
assenza di riferimenti regolatori e linee guida specifiche per alcune patologie;
eterogeneità degli operatori coinvolti.

Inoltre, i dati raccolti dai registri possono essere utilizzati per sviluppare studi rilevanti per la strategia sanitaria, come studi osservazionali, epidemiologici e di farmacovigilanza. Questi studi richiedono:

un protocollo dettagliato, caratterizzato da obiettivi di ricerca specifici;
una valutazione statistica accurata del campione di studio, diversa rispetto ai registri;
informazioni ai soggetti e consenso informato per partecipare allo studio e per il trattamento dei dati personali.

L’EMA ha istituito un’iniziativa per migliorare l’utilizzo dei registri esistenti e facilitare la creazione di nuovi registri di alta qualità, qualora nessuno fornisca dati post-autorizzazione adeguati per le decisioni regolatorie. Nel 2021 sono state pubblicate linee guida su come condurre studi basati sui dati dei registri, con lo scopo di fornire raccomandazioni metodologiche chiave per l’uso dei registri da parte di chi intende condurre studi basati su questi dati.

L’importanza dei registri dei pazienti è legata al fatto che i dati epidemiologici e clinici su una determinata malattia spesso non sono disponibili, soprattutto se la patologia è rara. In tali casi, la letteratura scientifica rappresenta l’unica fonte di informazione, da cui deriva l’interesse di istituzioni italiane ed europee nel promuovere i registri come strumenti di: